FILADELFIA: un agente experimental ofrece el primer rayo de esperanza para mejorar la vida de los pacientes con síndrome de Angelman (AS), un trastorno genético poco común para el cual no existen terapias aprobadas y que conlleva una alta necesidad médica no satisfecha.
En el primer ensayo clínico de medicamentos para AS patrocinado por la industria, el estudio aleatorizado controlado con placebo mostró que OV101 (Gaboxadol, Ovid Therapeutics) era seguro y ayudó a aliviar muchos síntomas comunes de la enfermedad en adolescentes y adultos.
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